脊髓性肌萎縮癥（簡稱“SMA”）是一種運動神經(jīng)元性疾病。一般在嬰幼兒時期發(fā)病，主要病癥是逐漸喪失對應的運動功能，甚至無法呼吸和吞咽。在新生兒中，SMA發(fā)病率約為1/6000~1/10000，相當于每1萬名新生兒中就有一人受此影響，且90%的患兒活不過2歲。

曾是唯一能治罕見病的藥物諾西那生鈉要70萬一針。

一瓶大概 100 滴，1 滴價值 7000 元。

現(xiàn)在的黃金價格，每克也不到400元。

這還不算，這種藥第一年要打 6 針，花費 420 萬，之后每 4 個月 打1 針，每年花費 210 萬。

然而，這個還不是最貴的，諾華制藥旗下的Zolgensma，是全球首個治療SMA的 基因療法

。國外定價212.5萬美元，折合人民幣約1358萬元，也被稱為“史上最貴藥物”。

2019年5月24日，F(xiàn)DA批準Zolgensma上市，價格如此高，引發(fā)質(zhì)疑。面對外界質(zhì)疑，當時諾華旗下AveXis 總裁透露：“我們已經(jīng)進行過研究，定價在400萬至500萬美元，才能夠維持成本?！?/p>

這個價格，在北京上海買上兩套房是夠的。

這種藥雖然貴，但好處是，這種1300萬一針的Zolgensma，只需注射一次就可以。

“為什么越救命的藥越貴？”

其實，不是越救命的藥越貴，而是越難治的病，藥越貴。罕見病藥物之所以貴，主要是由于它高昂的研發(fā)成本。數(shù)據(jù)顯示，研發(fā)一個創(chuàng)新藥品平均要耗費13億美元，歷時約10~15年，失敗率還非常高，賣便宜了成本肯定收不回來。