據(jù)《自然》報(bào)道，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）日前正式批準(zhǔn)了首個(gè)測試基因編輯豬肝臟能否安全用于治療器官衰竭患者的試驗(yàn)。作為試驗(yàn)的一部分，那些因不符合條件而無法接受人體器官移植的嚴(yán)重肝功能衰竭患者，將暫時(shí)連接到一個(gè)外源豬肝臟，這個(gè)豬肝臟將過濾他們的血液。

澳大利亞悉尼大學(xué)的移植外科醫(yī)生Wayne Hawthorne表示，這項(xiàng)試驗(yàn)是異種移植（將動(dòng)物器官用于人體）領(lǐng)域的巨大進(jìn)步，適用于死亡率約為50%的嚴(yán)重肝功能衰竭患者?！斑@表明數(shù)十年的研究是值得的。”

用于人類器官移植試驗(yàn)的豬通常需要經(jīng)過基因編輯。圖片來源：Shelby Lum/AP via Alamy

2023年底，美國一名被宣布臨床死亡的男子成為首個(gè)在體外與豬肝臟相連的人。在美國和中國，約有6人從基因編輯豬身上獲得了其他器官。這些手術(shù)以“同情醫(yī)療”方式被批準(zhǔn)用于絕癥患者，大多數(shù)人存活時(shí)間未超過幾個(gè)月。

根據(jù)開展試驗(yàn)的兩家公司的說法，此次豬肝臟試驗(yàn)初始階段將納入4名患者，預(yù)計(jì)在今年晚些時(shí)候開始。這兩家公司分別是美國生物工程公司eGenesis和英國生物技術(shù)公司OrganOx，都參與過2023年的手術(shù)。

該試驗(yàn)的參與者年齡為10至70歲，患有急性慢性肝功能衰竭和肝性腦病。在兩周的時(shí)間里，參與者與豬肝臟連接72小時(shí)，他們的血液將流經(jīng)豬肝臟，以清除在肝功能衰竭期間積累的有害廢物。然后，研究人員對(duì)參與者進(jìn)行為期一年的安全性和肝功能變化監(jiān)測。這些豬器官經(jīng)過了基因編輯，與人體更具兼容性。

“豬肝臟將起到過渡性移植物的作用，維持嚴(yán)重肝功能衰竭患者的生命，并有望為他們的肝臟爭取時(shí)間，使其恢復(fù)部分功能?！盚awthorne說。

eGenesis公司表示，在第二批兩名參與者接受試驗(yàn)前，一個(gè)監(jiān)測委員會(huì)將對(duì)第一批兩名參與者的安全性數(shù)據(jù)進(jìn)行審查。隨后進(jìn)行另一項(xiàng)安全審查，以決定是否將試驗(yàn)擴(kuò)大到最多20人。

Hawthorne稱，這種治療最終可用于因肝功能衰竭而生命垂危的患者，讓他們在等待常規(guī)器官移植，或身體狀況好轉(zhuǎn)到能夠接受移植的過程中得以維持生命。

今年早些時(shí)候，美國聯(lián)合醫(yī)療公司獲FDA批準(zhǔn)開展一項(xiàng)試驗(yàn)，測試將豬腎臟移植到終末期腎病患者體內(nèi)的安全性。該試驗(yàn)也將于今年晚些時(shí)候開始，首批參與者為6人。

不過，研究團(tuán)隊(duì)在測試這類治療方法的長期可行性時(shí)或面臨諸多挑戰(zhàn)，其中包括可能出現(xiàn)的器官排異反應(yīng)和感染風(fēng)險(xiǎn)。