這是 達(dá)醫(yī)曉護(hù) 的第 5156 篇文章

2023年，國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)了超過80款新藥上市，其中1類新藥超30款，創(chuàng)下近年來的新高，其中就包括了大眾熟悉的國內(nèi)首款治療新冠的民得維（氫溴酸氚瑞德韋片），新藥上市不僅意味著我國新藥研發(fā)能力的發(fā)展，更意味著廣大患者有了更多更新的治療選擇。

然而，很多人可能不知道一款新藥的上市離不開藥物臨床試驗(yàn)，一提到臨床試驗(yàn)，很多患者都會(huì)產(chǎn)生這樣的擔(dān)憂：臨床試驗(yàn)是不是拿病人當(dāng)“小白鼠”？臨床試驗(yàn)會(huì)不會(huì)產(chǎn)生諸多副作用？會(huì)不會(huì)耽誤病人的最佳治療期？很多病人之所以對臨床試驗(yàn)產(chǎn)生擔(dān)憂，是因?yàn)閷εR床試驗(yàn)的不了解。

臨床試驗(yàn)的前世今生

臨床試驗(yàn)是指任何在人體（病人或健康志愿者）進(jìn)行藥物的系統(tǒng)性研究，以證實(shí)或揭示試驗(yàn)藥物的作用、不良反應(yīng)及試驗(yàn)藥物的吸收、分布、代謝和排泄，目的是確定試驗(yàn)藥物的療效與安全性，其歷史最早可以追溯到公元前7000至前5000年，考古學(xué)發(fā)現(xiàn)的洞穴壁畫就已證實(shí)人類開始使用具有致幻作用的菌菇。而在上古時(shí)期的“神農(nóng)嘗百草”也是我國開啟“臨床試驗(yàn)”的萌芽。公元1061年，《本草圖經(jīng)》記載了一種通過人體試驗(yàn)來驗(yàn)證人參效果的臨床試驗(yàn)：選擇兩人做對照，一人口含人參，另一人不含，步行三五里路，不含人參者大喘，口含人參者呼吸自如，從而判斷后者為口服人參產(chǎn)生了補(bǔ)氣抗疲勞的作用。這一則記載被認(rèn)為是中國古代最早開展的樸素對照試驗(yàn)。1747年柑橘和檸檬治療壞血病是世界第一個(gè)臨床對照試驗(yàn)：為了探索壞血病有效的治療方法，軍醫(yī)林德遴選了12名患有壞血病并具有相似癥狀的船員，基本飲食相同，使之具有可比性，隨機(jī)分6組，分別施以不同的療法，最終，吃了柑橘和檸檬的2名船員癥狀好轉(zhuǎn)、康復(fù)。

臨床試驗(yàn)的重要性

目前，尚有許多疾病無法治愈或者療效有限，而新發(fā)疾病還在不斷出現(xiàn)，比如新冠，因此，就需要不斷研發(fā)新的藥物來保障全人類的生命健康。而新的藥物則必須經(jīng)過科學(xué)、嚴(yán)謹(jǐn)?shù)呐R床研究，在其安全性和有效性得到驗(yàn)證后，才可以推廣使用。臨床試驗(yàn)是新的藥品上市的必經(jīng)之路。

參加臨床試驗(yàn)的風(fēng)險(xiǎn)與獲益

臨床試驗(yàn)固然具有一定的風(fēng)險(xiǎn)，可能會(huì)存在新藥無效，甚至損害身體等可能性，但國家相關(guān)部委已制定了一系列嚴(yán)格的臨床試驗(yàn)實(shí)施標(biāo)準(zhǔn)和要求，在臨床試驗(yàn)前，首先會(huì)在細(xì)胞和動(dòng)物身上對新藥進(jìn)行詳盡的前期研究，經(jīng)評估達(dá)到一定安全性和療效后方可進(jìn)入人體試驗(yàn)階段。其后，都必須過一個(gè)名為倫理委員會(huì)的機(jī)構(gòu)進(jìn)行倫理審核，對受試者有極大損害和試圖隱瞞副作用的研究都會(huì)被拒絕，以保護(hù)受試者的尊嚴(yán)、安全和利益。而負(fù)責(zé)臨床試驗(yàn)的醫(yī)生會(huì)在患者參加試驗(yàn)前，充分告知試驗(yàn)的風(fēng)險(xiǎn)與獲益，并且嚴(yán)格評估患者的身體情況是否適合，因此，總體風(fēng)險(xiǎn)是安全可控的。同時(shí)，臨床試驗(yàn)帶來的獲益是比較明顯的，對于大多數(shù)晚期腫瘤患者都會(huì)面臨到現(xiàn)有標(biāo)準(zhǔn)治療藥物耐藥或者無效的情況，此時(shí)，參加臨床試驗(yàn)就是一個(gè)不錯(cuò)的選擇，有時(shí)，甚至是唯一的選擇，且相當(dāng)比例的患者因此而獲益，生存時(shí)間得到了延長，生活質(zhì)量也顯著改善。

所以說，參與臨床研究并不意味著去當(dāng)“小白鼠”，在有資質(zhì)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)參加臨床試驗(yàn)，不僅有機(jī)會(huì)用更先進(jìn)的方法治療疾病，還能減輕經(jīng)濟(jì)壓力。

作者：上海臨床研究中心臨床研究部

上海長海醫(yī)院消化內(nèi)科

楊葛亮